Acquired aplastic anemia is a rare disorder which causes bone marrow failure syndrome due to the autoimmune destruction of the hematopoietic stem cells (HSC). New molecular and genetic methods have improved knowledge of the pathogenesis of aplastic anemia, finding somatic mutations, cytogenetic anomalies, and defective telomere replication. These advances in regard to the physiopathological mechanisms allow for improving treatment strategies (including allogenic hematopoietic stem cell transplantation), increasing survival, and personalized treatment in the future. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria is a rare clonal disease of the HSC with a wide variety of symptoms. It is characterized by the presence of hemolytic anemia, thrombosis, and a certain degree of bone marrow failure. New anticomplement therapies such as eculizumab represent a revolution in the management of this disease.

La anemia aplásica adquirida es un trastorno poco frecuente que provoca un síndrome de insuficiencia medular debido a la destrucción autoinmune de las células madre hematopoyéticas (CMH). Los nuevos métodos moleculares y genéticos han mejorado el conocimiento de la patogénesis de la anemia aplásica con el hallazgo de mutaciones somáticas, anomalías citogenéticas y replicaciones defectuosas de los telómeros. Estos avances en los mecanismos fisiopatológicos están permitiendo mejorar las estrategias de tratamiento (incluido el trasplante de progenitores hematopoyéticos alogénico), aumentar la supervivencia, así como la personalización del tratamiento en el futuro. La hemoglobinuria paroxística nocturna es una enfermedad clonal de la CMH poco frecuente y con gran variedad clínica. Se caracteriza por la presencia de anemia hemolítica, trombosis y cierto grado de fallo medular. Las nuevas terapias anticomplemento como eculizumab han supuesto una revolución en el manejo de esta enfermedad.